【第302回】🧬「命を編集する時代」へ——注目のゲノム編集4銘柄を解説【CRSP / BEAM / NTLA / PRME】

医療の未来を変えると言われているゲノム編集技術。その中でも注目されるのが、CRISPR(クリスパー)を中心とした遺伝子編集企業たちです。

今回は、僕も投資先として注目している以下の4社をピックアップし、それぞれの技術や強みを解説します👇



1. 【CRSP】CRISPR Therapeutics AG

世界初のCRISPR治療薬を生んだパイオニア
• スイス発。CRISPR共同発明者の1人、エマニュエル・シャルパンティエ博士が関与
• 鎌状赤血球症/βサラセミア治療薬「Casgevy」がFDA承認!
• Vertex社との強力タッグで商業化も一歩リード
• CAR-T療法によるがん免疫治療も開発中

🧠 強み: 実用化に最も近い“攻めと守りのバランス型”



2. 【BEAM】Beam Therapeutics Inc.

CRISPRの進化形「ベースエディティング」技術で注目
• アメリカ・マサチューセッツ拠点
• 通常のCRISPRよりも精密で、DNAの“1文字”だけを狙い撃ちできる
• 肝疾患・血液疾患・がんなど幅広く開発中
• BEAM-201など免疫細胞療法にもチャレンジ

🧠 強み: 精密性&安全性重視の“第2世代CRISPR”の本命



3. 【NTLA】Intellia Therapeutics Inc.

体内で直接効く「in vivo gene editing」の革命児
• CRISPR発明者ジェニファー・ダウドナ博士が共同創業
• ATTRアミロイドーシスの治験で世界初の成功例(in vivo遺伝子編集)
• LNP(脂質ナノ粒子)で体内に直接送り込む配送技術が武器
• 大手製薬Regeneronとの提携もアツい

🧠 強み: 体内遺伝子編集の“リアルサイエンス最前線”



4. 【PRME】Prime Medicine Inc.

CRISPRの次、さらに進化した「プライム・エディティング」技術
• MITの天才David Liu教授(ベースエディティングの父)が関与
• 点変異・挿入・削除まで自在に行える最先端の編集技術
• 神経疾患・がん・代謝異常など多領域に展開中(まだ前臨床段階)

🧠 強み: 精度・適用範囲ともに“究極進化型CRISPR”

ゲノム編集は、人類の長い歴史の中で「命そのものに触れる」新しい扉を開いた技術です。

遺伝子のエラーを“正しく修正”できる。
そんな夢のようなアプローチが、今まさに現実になりつつある。
そして、その最前線にいるのが、今回ご紹介した4社のような挑戦者たちです。

それぞれの企業が、それぞれの方法で「未来の医療」をかたちにしようとしている。
病気を治すだけでなく、人生の可能性そのものを広げる──そんな時代が本当に近づいています。

この分野に関心を持つことは、ただの医療ニュースを追うことではなく、
「人間の未来をどう描くか」に向き合うことだと思います。

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